[PIO] Европейское агентство по лекарственным средствам рекомендует отозвать условное разрешение на маркетинг Окаливы

Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) завершил рассмотрение препарата Окалива (обетихолевая кислота) и рекомендует отозвать разрешение на его продажу, поскольку считается, что польза больше не перевешивает риски, связанные с этим лечением. Препарат Окалива используется для лечения взрослых пациентов с первичным билиарным холангитом (ПБХ), аутоиммунным заболеванием, которое вызывает постепенное разрушение желчных протоков в печени, что может привести к печеночной недостаточности и увеличить риск развития рака печени.

Во время получения условного разрешения на продажу в 2016 году было показано, что Окалива снижает уровень щелочной фосфатазы (ЩФ) и билирубина (маркеры повреждения печени) в крови у пациентов с ПБК, и это считалось свидетельством улучшения состояния печени. Однако клинические преимущества Окаливы должны были быть подтверждены в ходе дополнительных исследований, которые были запрошены EMA как часть условий для получения разрешения на продажу препарата. В частности, исследование 747-302 представляло собой рандомизированное клиническое исследование, направленное на подтверждение клинических преимуществ и безопасности Окаливы у пациентов, которым урсодезоксихолевая кислота (УДХК, другой препарат для лечения ПБК) не помогает достаточно хорошо или которые не могут принимать УДХК.

В настоящее время CHMP оценила результаты этого исследования, а также другие имеющиеся данные, включая реальные данные и данные вспомогательных исследований, представленные компанией, которая продает Окаливу, а также информацию, представленную медицинскими работниками и ассоциациями пациентов. Кроме того, CHMP приняла во внимание отзывы группы экспертов по заболеваниям печени, которые высказали свое мнение по конкретным вопросам, поднятым CHMP, а также мнения людей, имеющих опыт лечения ПБК.

Изучив имеющиеся данные, Комитет пришел к выводу, что клинические преимущества Окаливы не были подтверждены. В частности, исследование 747-302 не показало, что Окалива была эффективнее плацебо (плацебо) с точки зрения количества пациентов, у которых ухудшилось течение заболевания или которые умерли, как в общей популяции, так и в когорте пациентов с ранней стадией ПБК.

Комитет также пришел к выводу, что данные вспомогательных исследований и реальные данные были недостаточны для подтверждения преимуществ Окаливы и не могли компенсировать отрицательные результаты исследования 747-302. Поэтому CHMP пришел к выводу, что преимущества Окаливы не перевешивают риски, и рекомендовал отозвать разрешение на продажу препарата в Европейском Союзе (ЕС).

Теперь EMA направит заключение CHMP в Европейскую Комиссию, которая в установленном порядке примет окончательное, юридически обязательное решение, которое будет применяться во всех странах-членах ЕС.

Информация для пациентов

1. Недавнее исследование не подтвердило эффективность препарата Окалива (обетихолевая кислота/obeticholic acid) в лечении первичного билиарного холангита (ПБХ, аутоиммунного заболевания, которое вызывает постепенное разрушение мелких желчных протоков в печени).
2. Исследование 747-302 не показало, что Окалива эффективнее плацебо (плацебо) по количеству пациентов, у которых заболевание ухудшилось или которые умерли, как в общей популяции, так и в группе пациентов с ранней стадией ПБХ.
3. В связи с этим Комитет по лекарственным средствам для человека ЕМА (CHMP) рекомендовал отозвать Окаливу с рынка Европейского союза, поскольку считается, что польза от применения препарата больше не перевешивает риски.
4. Как только эта рекомендация будет подтверждена Европейской комиссией, Окалива больше не будет разрешена в ЕС. Однако компания может продолжать предоставлять препарат в рамках программ паллиативной помощи или именных программ пациентам, уже принимающим Окаливу.
5. Если вы принимаете Окаливу, вам следует поговорить со своим врачом об этом решении и о том, что оно означает для вас и вашего лечения.

Информация для медицинских работников

1. Обзор имеющихся данных показал, что клинические преимущества Окаливы (обетихолевой кислоты/obeticholic acid), используемой для лечения первичного билиарного холангита (ПБХ), не были подтверждены.
2. В частности, исследование 747-302 не показало различий между Окаливой и плацебо в отношении первичной комбинированной конечной точки - смерть, трансплантация печени или антирадиационное облучение печени - в общей популяции пациентов с ПБХ, не реагирующих или не переносящих урсодезоксихолевую кислоту (HR 1).01 [95% ДИ: 0,68, 1,51], p-value: 0,954).
3. Таким образом, EMA рекомендовало отозвать разрешение на продажу Окаливы в Европейском Союзе, поскольку больше не считается, что преимущества перевешивают риски препарата.
4. Как только эта рекомендация будет подтверждена Европейской комиссией, Окалива больше не будет разрешена в ЕС. Однако компания может продолжать предоставлять препарат существующим пациентам в рамках паллиативных или именных программ.
5. Медицинские работники не должны начинать лечение Окаливой у новых пациентов вне рамок клинических исследований. Для пациентов, которые в настоящее время получают лечение Окаливой, следует рассмотреть доступные варианты лечения.

Прямое сообщение для медицинских работников (DHPC) будет своевременно направлено медицинским работникам, которые назначают, отпускают или применяют препарат. DHPC также будет опубликовано на специальной странице на сайте EMA.

Подробнее о препарате

Окалива (обетихолевая кислота/obeticholic acid) используется для лечения взрослых с первичным билиарным холангитом (ПБХ), аутоиммунным заболеванием, при котором происходит постепенное разрушение желчных протоков в печени. В результате повреждения желчных протоков желчь скапливается в печени, повреждая ее ткань. Это может привести к образованию рубцов и печеночной недостаточности, а также повысить риск развития рака печени. Окалива используется вместе с другим препаратом, урсодезоксихолевой кислотой (УДХК), у пациентов, которые не реагируют адекватно на монотерапию УДХК, и в качестве монотерапии у пациентов, которые не могут получать УДХК.

ПБК - редкое заболевание, и Окалива была определена как "сиротский препарат" (препарат, применяемый при редких заболеваниях) 27 июля 2010 года.

Окалива получила условное разрешение на маркетинг в декабре 2016 года. Условное разрешение на продажу позволяет лицензировать препарат на основе менее полных данных, чем обычно требуется. Оно выдается лекарственным средствам, которые удовлетворяют неудовлетворенную медицинскую потребность в лечении серьезных заболеваний и когда преимущества их более раннего появления в продаже перевешивают риски, связанные с их использованием в ожидании получения дополнительных данных.

На момент одобрения препарата основное исследование показало, что Окалива снижает уровень ЩФ и билирубина (маркеров повреждения печени) в крови у пациентов с ПБЦ, включая тех, кого не удалось вылечить с помощью УДХК. Снижение уровня ЩФ и билирубина считалось показателем будущего улучшения состояния печени. Однако преимущества Окаливы нуждались в подтверждении в дальнейших исследованиях.

Препарат получил разрешение на продажу при условии, что компания предоставит дополнительные данные о его пользе и безопасности из двух дополнительных исследований (исследование 747-302 и исследование 747-401).

Более подробную информацию о препарате можно найти на сайте EMA.

Подробнее о процессе

Обзор препарата Окалива был инициирован по запросу Европейской комиссии, согласно статье 20 Регламента (ЕС) № 726/2004.

Обзор проводился Комитетом по лекарственным средствам для человека (CHMP), ответственным за вопросы, связанные с лекарственными средствами для человека, который вынес заключение Агентства. Теперь заключение CHMP будет направлено в Европейскую комиссию, которая примет окончательное юридически обязательное решение, применимое во всех странах-членах ЕС.

Содержание этой статьи, включая сопутствующие изображения, принадлежит PIO
Высказанные мнения и суждения принадлежат автору и/или PIO
Источник