[PIO] Европейское агентство по лекарственным средствам рекомендует не продлевать разрешение на продажу препарата Translarna для лечения мышечной

Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) EMA рекомендовал не продлевать условное разрешение на продажу препарата Translarna (аталурен), предназначенного для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Трансларна применяется у пациентов, чье заболевание вызвано специфической генетической аномалией, называемой "неинтерпретируемой мутацией" в гене дистрофина, и которые находятся в амбулаторном состоянии.

CHMP вынесла первоначальное отрицательное заключение о продлении разрешения на продажу Translarna в сентябре 2023 года, которое было [URL=HTTPS:/WWW.EMA.EUROPA.EU/EN/NEWS/EMA-CONFIRMS-RECOMMENDATION-NON-RENEWAL-AUTHORISATION-DUCHENNE-MUSCULAR-DYSTROPHY-MEDICINE-TRANSLARNA]подтверждено в январе 2024 года после пересмотра, проведенного по запросу компании, выпускающей препарат. Оба раунда экспертизы пришли к выводу, что эффективность Translarna не была подтверждена, после переоценки преимуществ и рисков препарата.

В мае 2024 года Европейская комиссия попросила CHMP продолжить рассмотрение вопроса о том, являются ли имеющиеся данные по Трансларне достаточно полными, чтобы сделать вывод о соотношении пользы и риска препарата, и могут ли дополнительные реальные данные, которые были представлены Комиссии в процессе принятия решения (включая три недавние публикации), повлиять на заключение CHMP. Кроме того, после апелляционного решения Суда Европейского Союза (CJEU) от 14 марта 2024 года по делу C-291/22 P, EMA приняло решение созвать новую Научно-консультативную группу по неврологии (SAG) для Трансларна. Следовательно, оценка была возобновлена на данном этапе первоначального процесса продления.

В связи с запросом Европейской комиссии CHMP рассмотрел недавние публикации, в одной из которых анализировались объединенные данные трех клинических исследований Трансларна, уже оцененных CHMP (мета-анализ)1, во второй - оценивался уровень консенсуса 12 клиницистов по применению Трансларна2, а в третьей - описывалась инициатива по сбору данных о редких нервно-мышечных расстройствах. Комиссия также изучила дополнительную информацию, полученную от родителей или опекунов мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна, организаций пациентов, профессиональных организаций здравоохранения и лечащих врачей, а также отчеты отдельных пациентов, получавших лечение препаратом Трансларна.

CHMP внимательно изучила эту информацию и пришла к выводу, что она не предоставляет достаточных доказательств для подтверждения эффективности препарата. В частности, Комитет отметил, что методы, использованные при проведении мета-анализа, имели ряд недостатков, и его результаты не могли отменить негативные выводы отдельных исследований, включенных в мета-анализ. Две другие публикации не предоставили новых данных об эффективности препарата. Поэтому Комитет пришел к выводу, что эти дополнительные данные не влияют на его предыдущее заключение о соотношении пользы и риска препарата Трансларна.

При подготовке данного заключения CHMP также принял во внимание рекомендации новой Научно-консультативной группы по неврологии. Эта группа состояла из экспертов, включая неврологов и людей с жизненным опытом, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна, которые представили свои мнения по конкретным вопросам, поднятым CHMP. В ходе оценки люди с опытом жизни с мышечной дистрофией Дюшенна также представили свои мнения CHMP на пленарных заседаниях.

При составлении своего заключения CHMP приняла во внимание всю вышеуказанную информацию, а также все данные, собранные о лекарственном средстве с момента его авторизации в 2014 году. Эти данные включают данные основного исследования, которое подтвердило лицензирование, и двух постмаркетинговых исследований, запрошенных CHMP для подтверждения эффективности препарата.

Два исследования, проведенные после лицензирования препарата, не подтвердили преимущества препарата, включая его эффективность у пациентов с прогрессирующим снижением способности ходить, которые, как ожидалось, должны были получить большую пользу от лечения Translarna. CHMP также рассмотрела данные исследования, в котором сравнивались два реестра пациентов. Однако из-за различий между этими двумя реестрами, а также неопределенности в отношении их косвенного сравнения, нельзя было сделать твердый вывод об эффективности препарата в реальных условиях, и Комитет счел, что это исследование не может компенсировать результаты неудачных пострегистрационных исследований. После тщательной оценки набора данных Комитет пришел к выводу, что эффективность Трансларна не была подтверждена у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, заболевание которых вызвано "не поддающейся интерпретации мутацией"

Комитет признал высокую неудовлетворенную медицинскую потребность в эффективном лечении пациентов с этим редким заболеванием. Однако он счел, что имеющиеся в настоящее время данные по Трансларне являются исчерпывающими, и пришел к выводу, что соотношение пользы и риска для препарата является отрицательным. Поэтому он рекомендовал не продлевать разрешение на продажу препарата в ЕС.

Теперь EMA направит заключение CHMP в Европейскую комиссию, которая примет окончательное юридически обязывающее решение, применимое во всех странах-членах ЕС.

Информация для пациентов и лиц, осуществляющих уход

1. По запросу Европейской комиссии CHMP EMA рассмотрела дополнительные данные в связи с продлением разрешения на продажу Translarna, а также все имеющиеся данные о препарате.
2. Эти дополнительные данные включали результаты трех (3) недавних публикаций, информацию, полученную от родителей или лиц, осуществляющих уход, организаций пациентов, профессиональных организаций здравоохранения и лечащих врачей, а также отчеты отдельных пациентов, получавших лечение препаратом Трансларна.1,2,3
3. Кроме того, CHMP рассмотрела мнения научно-консультативной группы по неврологии, состоящей из экспертов, включая неврологов и людей с опытом жизни с мышечной дистрофией Дюшенна. Эта группа дала ответы на конкретные вопросы, заданные CHMP. [КОМИТЕТ CHMP ТЩАТЕЛЬНО РАССМОТРЕЛ ВСЮ ЭТУ ИНФОРМАЦИЮ, А ТАКЖЕ ДАННЫЕ, СОБРАННЫЕ ПО ПРЕПАРАТУ ТРАНСЛАРНА С МОМЕНТА ПОЛУЧЕНИЯ РАЗРЕШЕНИЯ НА ПРОДАЖУ В 2014 Г. КОМИТЕТ ПРИЗНАЛ ВЫСОКУЮ НЕУДОВЛЕТВОРЕННУЮ МЕДИЦИНСКУЮ ПОТРЕБНОСТЬ В ЭФФЕКТИВНОМ ЛЕЧЕНИИ ЭТОГО РЕДКОГО ЗАБОЛЕВАНИЯ. ОДНАКО, ПРИНИМАЯ ВО ВНИМАНИЕ ИМЕЮЩИЕСЯ ДАННЫЕ, КОМИССИЯ ПРИШЛА К ВЫВОДУ, ЧТО ЭФФЕКТИВНОСТЬ ТРАНСЛАРНА НЕ БЫЛА ПОДТВЕРЖДЕНА У ПАЦИЕНТОВ С МЫШЕЧНОЙ ДИСТРОФИЕЙ ДЮШЕННА, ЗАБОЛЕВАНИЕ КОТОРЫХ ВЫЗВАНО "НЕИНТЕРПРЕТИРУЕМОЙ МУТАЦИЕЙ".
4. Поэтому Комиссия рекомендует не продлевать разрешение на продажу препарата Translarna в ЕС
5. Это означает, что если данная рекомендация будет подтверждена Европейской комиссией, то препарат больше не будет разрешен в ЕС.
6. До этого момента разрешение на продажу Translarna остается в силе. Если у вас возникли вопросы, обратитесь к своему врачу или в национальный компетентный орган.

Информация для медицинских работников

1. По просьбе Европейской комиссии CHMP EMA рассмотрел дополнительные данные, касающиеся продления разрешения на продажу Translarna, вместе со всеми имеющимися данными о препарате.
2. Эти дополнительные данные включали:

- три недавние публикации: мета-анализ трех (3) клинических исследований Трансларна (Исследование 007, Исследование 020 и Исследование 041), статья о недавно созданном регистре, который собирает данные о редких нервно-мышечных расстройствах, и исследование уровня консенсуса среди 12 клиницистов относительно использования Трансларна.

- дополнительная информация от родителей или лиц, осуществляющих уход, организаций пациентов, профессиональных организаций здравоохранения и лечащих врачей

- отчеты с данными по мальчикам, получавшим лечение препаратом Трансларна

1. CHMP внимательно изучил всю эту информацию и пришел к выводу, что она не предоставляет достаточных доказательств для подтверждения эффективности препарата.
2. Комитет, в частности, отметил, что мета-анализ, который уже был оценен и обсужден CHMP, имеет ряд методологических недостатков, поэтому его результаты не могут отменить отрицательные результаты отдельных исследований. В публикации о редких нервно-мышечных расстройствах не обсуждалась эффективность Трансларна, а в публикации об уровне консенсуса среди неврологов не было представлено новых данных об эффективности препарата
3. Кроме того, CHMP приняла во внимание мнение научно-консультативной группы по неврологии, состоящей из экспертов, включая неврологов и людей с живым опытом лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Эта группа дала ответы на конкретные вопросы, поднятые CHMP.
4. В своем заключении CHMP принял во внимание всю эту информацию и данные, собранные по Трансларне в рамках разрешения на продажу.
5. Комитет признал высокую неудовлетворенную медицинскую потребность в эффективном лечении пациентов с этим редким заболеванием. Однако, принимая во внимание все имеющиеся данные, она пришла к выводу, что эффективность Трансларна не была подтверждена у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, заболевание которых вызвано "неинтерпретируемой мутацией".
6. Поэтому Комиссия рекомендовала не продлевать разрешение на продажу Трансларны в ЕС
7. Это означает, что если эта рекомендация будет подтверждена Европейской комиссией, препарат больше не будет разрешен в ЕС.
8. До этого момента разрешение на продажу Translarna остается действительным в ЕС. Если у вас возникли вопросы, вы можете обратиться в национальный компетентный орган.

Подробнее о препарате

31 июля 2014 года Трансларна получила условное разрешение на продажу в ЕС для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, заболевание которых вызвано "нетранслируемой мутацией" в гене дистрофина.

Мышечная дистрофия Дюшенна - серьезное и редкое заболевание, для лечения которого не существует одобренных препаратов, кроме Трансларна. Это генетическое заболевание, которое вызывает прогрессирующую слабость и потерю мышечной функции, что приводит к смерти из-за слабости дыхательных мышц или кардиомиопатии. У пациентов с этим заболеванием отсутствует нормальный дистрофин, белок, содержащийся в мышцах, который помогает защитить мышцы от травм, когда они сокращаются и расслабляются.

У пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, вызванной нетранслируемой мутацией, производство нормального белка дистрофина преждевременно нарушается, что приводит к образованию более короткого белка дистрофина, который не функционирует должным образом. Активное вещество Translarna, аталурен, как ожидается, будет действовать, позволяя механизму производства белка в клетках обойти генетическую мутацию, в результате чего клетки будут производить функциональный белок дистрофина. Более подробную информацию о Translarna можно найти на странице препарата на сайте EMA.

Подробнее о процессе

Заявка на продление разрешения на маркетинг Translarna была рассмотрена Комитетом по лекарственным средствам для человека (CHMP) EMA, который является комитетом, ответственным за вопросы по лекарственным средствам для человека, и который сформулировал первоначальное мнение EMA 14 сентября 2023 года.

Компания, занимающаяся маркетингом Трансларна, запросила пересмотр заключения CHMP по заявке на продление 4 октября 2023 года. После пересмотра, 25 января 2024 года, CHMP опубликовала свое окончательное заключение, которое было направлено в Европейскую комиссию для принятия окончательного, юридически обязательного решения.

24 мая 2024 года Европейская комиссия попросила Комиссию дополнительно рассмотреть вопрос о том, были ли имеющиеся данные по Трансларне достаточно полными, чтобы сделать вывод о соотношении пользы и риска лекарственного препарата, и могли ли дополнительные реальные данные, которые были представлены Комиссии в процессе принятия решения, повлиять на заключение CHMP о соотношении пользы и риска Трансларны.

Кроме того, после апелляционного решения Суда Европейского Союза от 14 марта 2024 года по делу C-291/22 P, EMA решило созвать новую Научно-консультативную группу по неврологии (SAG-N) по Трансларне. Следовательно, оценка была возобновлена на этом этапе первоначальной процедуры продления.

Теперь EMA направит заключение CHMP по заявке на продление в Европейскую комиссию, которая вынесет окончательное, юридически обязательное решение, которое будет применяться во всех странах-членах ЕС.

Компания, занимающаяся маркетингом Translarna, может запросить пересмотр в течение 15 дней после получения заключения.

(D/CG)
Содержание этой статьи, включая сопутствующие изображения, принадлежит PIO

Мнения и взгляды выражены автором и/или PIO
источником

[/URL][/p]