-
.
- English
Международная федерация талассемии (TIF), базирующаяся на Кипре, в пятницу приветствовала знаковое заявление британских регулирующих органов об одобрении революционного метода генного редактирования для лечения бета-талассемии и серповидно-клеточной болезни "и открытии новой эры в генетической медицине и науке".
TIF - это зонтичная организация, объединяющая 98 национальных ассоциаций талассемии из 60 стран, представляющая сотни тысяч пациентов по всему миру.
Данные показывают, что 15% греков и турок Кипра являются носителями генов бета-талассемии, а 10% населения - генов альфа-талассемии. По данным Национального института здоровья США, это самые высокие частоты генов талассемии, обнаруженные сегодня в любой европеоидной популяции. По оценкам, на Кипре насчитывается около 650 пациентов с бета-талассемией в возрасте от 33 до 55 лет, причем около 18 из них проходят лечение серповидно-клеточной болезни.
Талассемия требует частых переливаний крови в течение всей жизни, влияет на качество жизни и приводит к преждевременной смерти.[НОВАЯ ТЕРАПИЯ, О КОТОРОЙ БЫЛО ОБЪЯВЛЕНО В ЧЕТВЕРГ В ВЕЛИКОБРИТАНИИ, НАЗЫВАЕТСЯ CASGEVY И ИСПОЛЬЗУЕТ ИНСТРУМЕНТ РЕДАКТИРОВАНИЯ ГЕНОВ CRISPR ДЛЯ МАНИПУЛЯЦИЙ С ДНК БОЛЬНЫХ БЕТА-ТАЛАССЕМИЕЙ И СЕРПОВИДНО-КЛЕТОЧНОЙ БОЛЕЗНЬЮ
В ходе лечения у больных берется костный мозг. Затем Касгеви с помощью молекулярных ножниц делает точные разрезы в ДНК клеток, отключая дефектный ген.
Затем измененные клетки вводятся в кровь пациента. Это, в свою очередь, позволяет организму начать вырабатывать полноценный гемоглобин.
Создатели Crispr, ученые Эмануэль Шарпантье и Дженнифер Дудна, в 2020 году получили Нобелевскую премию за разработку этого препарата.
В ходе испытаний препарата 39 из 42 пациентов с бета-талассемией не нуждались в переливании крови по крайней мере в течение года после лечения. В испытаниях на пациентах с серповидно-клеточной болезнью 28 из 29 пациентов избавились от сильных болей в течение года. Однако лечение дорогостоящее: стоимость разовой процедуры составляет более 1 млн. евро.
Эксперты полагают, что фармацевтическая компания Vertex, участвующая в разработке терапии, "захочет, чтобы ее продукт использовался как можно шире", и поэтому должна будет установить цену, которую будут готовы платить медицинские службы.
Это историческое решение для людей, страдающих талассемией и серповидно-клеточной анемией, которое открывает новые возможности для радикального лечения этих тяжелых наследственных заболеваний, сказал исполнительный директор TIF, д-р Андрулла Элефтериу.
Мы поздравляем Великобританию с признанием терапевтической пользы лечения и его одобрением, и мы уверены, что регулирующие организации в Европе и Америке вскоре последуют этому примеру. Как Федерация, мы будем всеми силами способствовать тому, чтобы как можно больше пациентов получили доступ к таким инновационным методам лечения и обеспечить им наилучшее качество жизни, которого они заслуживают, добавила она.
Содержание этой статьи, включая сопутствующие изображения, принадлежит Cyprus Mail
Мнения и взгляды, выраженные в ней, принадлежат автору и/или Cyprus Mail
источнику
