-
.
- English
Европейская комиссия одобрила использование генной терапии Касгеви для лечения бета-талассемии и серповидно-клеточной болезни, что стало "важной вехой" в борьбе с генетическими заболеваниями человека.[/B]
Кипр - один из регионов мира, где талассемия особенно распространена, и расположенная на Кипре Международная федерация талассемии (IFT) приветствовала это событие, заявив, что оно открывает путь к лечению более 8000 пациентов.
Casgevy (exagamglogene autotemcel) основан на технологии редактирования генов Crispr и является первой генной терапией, одобренной в Европе для лечения серповидно-клеточной болезни и трансфузионно-зависимой бета-талассемии (ТЗТ).
Комиссия выдала условное разрешение на маркетинг генной терапии Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics для применения у пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией и тяжелой серповидно-клеточной болезнью в возрасте 12 лет и старше.
Это решение последовало за положительным заключением Европейского медицинского агентства, принятым в декабре 2023 года. Разрешение на маркетинг действует в течение одного года и может продлеваться ежегодно по мере поступления клинических данных.
Исполнительный директор IFT д-р Андрулла Элефтериу подчеркнула, что необходимо разработать национальные стратегии, чтобы обеспечить использование достижений научно-технического прогресса в области генной терапии.
Кипр и Греция не должны оставаться в стороне от развития этих уникальных терапевтических продуктов. По ее словам, они могут способствовать излечению нескольких редких заболеваний и каталитически улучшить качество жизни многих страдальцев.
Vertex Pharmaceuticals будет сотрудничать с больницами, имеющими опыт трансплантации стволовых клеток, чтобы создать сеть независимых авторизованных лечебных центров для проведения лечения. В настоящее время в ЕС действуют три таких центра, а всего планируется задействовать около 25 центров на всей европейской территории, говорится в сообщении IFT.
Бета-талассемия и серповидно-клеточная болезнь - хронические генетические заболевания, вызванные нарушениями в гене, который производит гемоглобин, используемый красными кровяными тельцами для переноса необходимого кислорода по организму.
По словам представителей IFT, разрешение на лечение было получено после многолетних клинических испытаний, которые показали, что Casgevy восстанавливает здоровое производство гемоглобина у большинства участников, избавляя пациентов с бета-талассемией от регулярных, пожизненных переливаний крови, которые им необходимы для выживания, а пациентов с серповидно-клеточной болезнью - от изнурительных болей.
Однако включение и доступность лечения в различных европейских странах-членах столкнулись с проблемами, в основном из-за его высокой стоимости и необходимости найти соответствующие способы покрытия и возмещения расходов национальными системами здравоохранения или частными страховыми организациями.
Содержание статьи, включая изображения, принадлежит Cyprus Mail
Мнения и взгляды, выраженные в статье, принадлежат автору и/или Cyprus Mail
Источнику
