-
.
- English
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή έδωσε το πράσινο φως για τη χρήση της γονιδιακής θεραπείας Casgevy για τη θεραπεία της β-θαλασσαιμίας και της δρεπανοκυτταρικής νόσου, σε μια κίνηση που χαρακτηρίζεται ως "ορόσημο" για την καταπολέμηση των ανθρώπινων γενετικών ασθενειών.
Η Κύπρος είναι μια περιοχή του κόσμου όπου η μεσογειακή αναιμία είναι ιδιαίτερα διαδεδομένη, και η Διεθνής Ομοσπονδία Μεσογειακής Αναιμίας (IFT) με έδρα την Κύπρο χαιρέτισε την εξέλιξη, λέγοντας ότι ανοίγει το δρόμο για περισσότερους από 8.000 ασθενείς να λάβουν τη θεραπεία.
Το Casgevy (exagamglogene autotemcel) βασίζεται στην τεχνολογία γονιδιακής επεξεργασίας Crispr και είναι η πρώτη γονιδιακή θεραπεία που έχει εγκριθεί στην Ευρώπη για τη δρεπανοκυτταρική νόσο και τη μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία (TDT).[/P]Η Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας υπό όρους στη γονιδιακή θεραπεία της Vertex Pharmaceuticals και της CRISPR Therapeutics για χρήση σε ασθενείς με εξαρτώμενη από τη μετάγγιση β-θαλασσαιμία και σοβαρή δρεπανοκυτταρική αναιμία ηλικίας 12 ετών και άνω
Η απόφαση ακολουθεί τη θετική γνωμοδότηση που εξέδωσε ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων τον Δεκέμβριο του 2023. Η άδεια κυκλοφορίας υπό όρους ισχύει για ένα έτος και μπορεί να ανανεώνεται κάθε χρόνο καθώς αναφέρονται περισσότερα κλινικά δεδομένα.
Η εκτελεστική διευθύντρια του IFT Δρ Ανδρούλλα Ελευθερίου τόνισε ότι θα πρέπει να προετοιμαστούν εθνικές στρατηγικές ώστε να διασφαλιστεί ότι η τεχνολογική και επιστημονική πρόοδος που σημειώνεται στη γονιδιακή θεραπεία μπορεί να αξιοποιηθεί.
Η Κύπρος και η Ελλάδα δεν πρέπει να μείνουν πίσω στις εξελίξεις που αφορούν αυτά τα μοναδικά θεραπευτικά προϊόντα. Μπορούν να συμβάλουν στη θεραπεία αρκετών σπάνιων ασθενειών και να βελτιώσουν καταλυτικά την ποιότητα ζωής πολλών πασχόντων, ανέφερε η κ. Κωνσταντοπούλου.
Η Vertex Pharmaceuticals θα συνεργαστεί με νοσοκομεία με εμπειρία στη μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων για τη δημιουργία ενός δικτύου ανεξάρτητων εγκεκριμένων θεραπευτικών κέντρων για τη χορήγηση της θεραπείας. Επί του παρόντος υπάρχουν τρία ενεργοποιημένα τέτοια κέντρα στην ΕΕ, ενώ σχεδιάζει να ενεργοποιήσει συνολικά περίπου 25 σε όλη την ευρωπαϊκή επικράτεια, δήλωσε η IFT.
Η β-θαλασσαιμία και η δρεπανοκυτταρική νόσος είναι χρόνιες γενετικές ασθένειες που προκαλούνται από ανωμαλίες στο γονίδιο που παράγει την αιμοσφαιρίνη, την οποία χρησιμοποιούν τα ερυθρά αιμοσφαίρια για να μεταφέρουν το απαραίτητο οξυγόνο στο σώμα.
Η έγκριση των θεραπειών, δήλωσε ο IFT, ήρθε μετά από χρόνια κλινικών δοκιμών που έδειξαν ότι το Casgevy αποκατέστησε την υγιή παραγωγή αιμοσφαιρίνης στην πλειονότητα των συμμετεχόντων, απαλλάσσοντας τους ασθενείς με β-θαλασσαιμία από τις τακτικές, ισόβιες μεταγγίσεις αίματος που χρειάζονται για να επιβιώσουν και τους ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο από τον εξουθενωτικό πόνο.
Ωστόσο, η ένταξη και η διαθεσιμότητα της θεραπείας στα διάφορα ευρωπαϊκά κράτη μέλη αντιμετώπισε προκλήσεις, κυρίως λόγω του υψηλού κόστους της και της ανάγκης εξεύρεσης κατάλληλων τρόπων κάλυψης και αποζημίωσής της από τα εθνικά συστήματα υγείας ή τους ιδιωτικούς ασφαλιστικούς φορείς.
Τα περιεχόμενα αυτού του άρθρου, συμπεριλαμβανομένων των σχετικών εικόνων, ανήκουν στην Cyprus Mail
Οι απόψεις και οι γνώμες που εκφράζονται είναι του συγγραφέα ή/και της Cyprus Mail
Πηγή
