-
.
- English
Органы здравоохранения Великобритании одобрили препарат, предназначенный для лечения бета-талассемии и серповидно-клеточной болезни.
Препарат называется Casgevy и использует инструмент редактирования генов Crispr для манипуляций с ДНК больных бета-талассемией и серповидно-клеточной болезнью.
В ходе лечения у больных берется костный мозг. Затем Касгеви с помощью молекулярных ножниц делает точные разрезы в ДНК клеток, отключая дефектный ген.
Затем измененные клетки вводятся в кровь пациента. Это, в свою очередь, позволяет организму начать вырабатывать полноценный гемоглобин.
Создатели Crispr, ученые Эмануэль Шарпантье и Дженнифер Дудна, в 2020 году получили Нобелевскую премию за разработку этого препарата.
В ходе испытаний препарата 39 из 42 пациентов с бета-талассемией не нуждались в переливании крови по крайней мере в течение года после лечения. В испытаниях на пациентах с серповидно-клеточной болезнью 28 из 29 пациентов избавились от сильных болей в течение года.
В обычных условиях больные бета-талассемией нуждаются в переливании крови каждые несколько недель в течение всей жизни.
Выступая после утверждения препарата в стране, временный исполнительный директор Агентства по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения Великобритании Джулиан Бич сказал: "И серповидно-клеточная болезнь, и бета-талассемия - болезненные, пожизненные состояния, которые в некоторых случаях могут быть смертельными."На сегодняшний день единственным постоянным методом лечения является пересадка костного мозга, который должен быть получен от близкородственного донора и сопряжен с риском отторжения", - добавил он.
Он также сообщил, что в ходе испытаний было установлено, что препарат "восстанавливает выработку здорового гемоглобина в большинстве трансплантированных клеток при серповидно-клеточной болезни и трансфузионно-зависимой бета-талассемии, облегчая симптомы заболевания".
Однако вопрос стоимости такого препарата может стать проблемой: по некоторым прогнозам, даже однократное лечение с использованием препарата может стоить более 1 млн. евро. Однако, по мнению экспертов, фармацевтическая компания Vertex, участвующая в разработке препарата, "захочет, чтобы ее продукт использовался как можно шире", и поэтому должна будет установить цену, которую будут готовы платить медицинские службы.
Талассемия - наследственное заболевание крови, вызываемое недостаточной выработкой организмом белка гемоглобина, являющегося важной составной частью красных кровяных телец. На Кипре один из самых высоких в мире уровней носительства талассемии - около 15%.
Учитывая высокий уровень носительства, по оценкам специалистов, в Республике Кипр насчитывается около 650 человек, страдающих талассемией, причем 53 человека родились с этим заболеванием в период с 2004 по 2019 год. По оценкам, на севере страны талассемией страдают около 150 человек.
Кроме того, по оценкам, вероятность рождения ребенка с талассемией есть у одной из 49 пар на Кипре.
Большинство больных талассемией на Кипре находятся в возрасте от 33 до 55 лет.
Газета Cyprus Mail обратилась за комментариями к нескольким бывшим министрам здравоохранения.
Содержание этой статьи, включая изображения, принадлежит Cyprus Mail
Мнения и взгляды, высказанные автором и/или Cyprus Mail
источником
